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MIT科学家发现:选择性抑制一种酶,或是治疗脆性X综合

发布日期:2020-05-23 05:21   来源:未知   阅读:

麻省理工学院(MIT)的科学家们已经确定了一种潜在的治疗脆性X染色体综合征(Fragile X syndrome)的新策略,该疾病是导致智力残疾/障碍和自闭症的主要原因。

在对小鼠的研究中,研究人员表明,抑制一种名为GSK3 alpha的酶可以逆转脆性X染色体综合征的许多行为和细胞特征。这种小分子化合物已获许可用于进一步开发和可能的人体临床试验。

麻省理工学院Picower学习与记忆研究所的神经科学教授Mark Bear说,根据小鼠研究,有迹象表明该化合物可能与几年前在人类临床试验中失败的另一类脆弱X综合征治疗药物具有相同的局限性。

他表示,GSK3抑制剂也可能对其他有GSK3作用的疾病(包括阿尔茨海默氏病)有用。

该研究今天发表在《科学-转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。

脆性X染色体综合征及其背后机制

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